7 月 19 日，拜耳宣布其子公司 BlueRock 用于治疗晚期帕金森病（PD）的 DA01 已获得 FDA 授予的快速通道资格认定。DA01 是 BlueRock 公司使用多能干细胞产生多巴胺能神经元的疗法，目前正通过一项 1 期临床试验进行评估。

      FDA 的快速通道资格认定，旨在促进针对治疗严重疾病以及填补未满足医疗需求的新型疗法的开发并加速审批过程。获得快速通道认定的候选药物将有资格与 FDA 开展更加频繁的互动，探讨候选药物的开发计划，并具有获得加速批准和优先审查的资格。

      正在进行中的 1 期临床试验(NCT04802733) 将在美国和加拿大招募 10 名患者，其主要目的是评估 DA01 细胞移植在移植后一年期的安全性和耐受性，次要目标是评估移植后一年期和两年期移植细胞存活和运动效应的证据，评估两年期的持续安全性与耐受性，以及评估移植的可行性。

      帕金森病是一种进展性神经退行性疾病，由大脑中的神经细胞损伤引起，导致多巴胺水平降低。运动和非运动症状的恶化是由多巴胺产生的神经元损失引起的。在确诊时，患者预计已丧失 60 至 80% 的多巴胺能神经元。帕金森病通常始于一只手的震颤。其他症状包括僵硬、痉挛以及运动障碍。帕金森病是第二大常见的神经退行性疾病，影响全球超过 750 万人。

      BlueRock 公司是一家工程化细胞疗法公司，拥有的「基因+细胞」平台可通过同时利用多能细胞生物学与基因编辑技术，产生、制造并提供具有工程化功能的真实细胞疗法。目前，该公司专注于神经病学，心脏病学，免疫学以及眼科学领域。2019 年 8 月，拜耳集团以包括预付款及里程碑付款总计价值 10 亿美元收购了该公司。

内容来源于网络，如有侵权请联系删除。