美国FDA召开细胞、组织和基因治疗咨询委员会会议，就Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同开发的CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）用于治疗镰刀状细胞贫血病（SCD）患者的生物制品许可申请（BLA）进行讨论。与以往FDA所召开咨询委员会会议不同的是，该会议并不就exa-cel的疗效进行讨论，而专注于该疗法的安全性——尤其是该疗法潜在的脱靶效应——咨询外部专家的意见，因此也没有投票讨论环节。该会议达成结论，认为Vertex不需要进行更多临床试验来测试其CRISPR疗法潜在的脱靶编辑，但建议对该基因编辑疗法进行长期的监测。

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